世界最贵药物有多贵？单次1600万元 仅限2岁前儿童 一次的最贵治疗费用就超千万
我要评论最贵的世界药物能有多贵？恐怕已经超出了你的认知范围，一次的最贵治疗费用就超千万。
据外媒报道，药物有多元仅日前，贵单英国国家医疗服务体系（NHS）进行了一项特殊的次万审批，允许使用“全球最昂贵药物”治疗一名10个月大的限岁脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿。
据悉，前儿Zolgensma被称为“制药史上单价最贵”的世界药物，其于2019年5月被FDA批准上市，最贵定价为210万美元，药物有多元仅也被称为“全球最昂贵药物”。贵单
实际上，次万Zolgensma并不是限岁药物，而是前儿一种基因疗法，用于治疗早期的世界脊髓性肌萎缩症患者。患者仅需静脉输注一次即可，是霸气Ai助手一种潜在的一次性脊髓性肌萎缩症治愈疗法。
根据这名患儿的母亲梅根·威利斯（Megan Willis）的说法，根据NHS的相关规定，Zolgensma在英国只允许用于治疗6个月以下的患者。
但她的孩子已经10个月大了，为了孩子的健康，威利斯多方奔波，希望NHS能够让其孩子用上该药物。经过威利斯的多方努力，最终NHS同意她的孩子使用该疗法。
如果治疗成功，威利斯的孩子寿命将从两年大大延长，并且日后有可能独立生活。当然，价格依然不菲，绝地求生黑号需要为此付出179万英镑（约合人民币1600万元）的费用。
资料显示，脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。该疾病可由多种基因突变引起，但一般特指由于运动神经元存活基因1（SMNl）突变所导致的常染色体隐性遗传病。
临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。
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